一帖良方值「亿」金！美这款新药全球最贵

新药Lenmeldy，周一（3/18日）获美国食品暨药物管理局（FDA）核准上市，是第一款能治疗致命罕病「异染性脑白质退化症（MLD）」的药物，罹患这种病的儿童诊断发现后通常余命不超过5年，多半活不过7岁，美国每年约40名新生儿有这种病。

药厂Orchard Therapeutics表示，第1批接受Lenmeldy治疗的病患已追踪超过12年，研究人员持续发现治疗后经过基因改造的细胞会制造患者体内缺少的酵素。

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MLD是遗传性疾病，患者先天缺少能分解脂质的酵素「脑硫脂」，使得脂质最终对神经造成毒性，导致逐渐失去动作和思考能力。

第2昂贵的药是Hemgenix，单剂治疗要价350万美元（约1.11亿新台币），2022年获准治疗乙型血友病。

第3昂贵的是Elvevidys，要价320万美元（约1.02亿新台币），2023年核准上市治疗肌肉失养症。第4名是要价300万美元（约9530万新台币）、用来治疗肾上腺脑白质失养症的Skysona。