国内约有400名SMA患者,目前「百健」药厂治疗SMA的药品已获健保给付,适用对象为「出生12个月内发病确诊且开始治疗年龄未满7岁」。截至2022年6月30日止,使用人数41人、申报药费约6.67亿元,每位病人平均每人年健保给付药费为872万元,最高为1470万元,最低735万元。

针对SMA药品给付扩增案,健保署医审及药材组副组长张惠萍说明,1月16日找了百健、罗氏、诺华三家药厂协商,也提供新的协议方案,三家药厂分别与总公司确认后,百健和罗氏已与健保署达成初步共识,诺华尚未取得总公司同意,持续与诺华进行协商和讨论。

张惠萍表示,健保署与两家药厂达成初步共识的版本,将提交到2月下旬召开的药物给付项目及支付标准共同拟订会议(共拟会)讨论,若共拟会代表也同意,健保给付就可以扩增范围至「3岁以内发病确诊,如果治疗年龄大于7岁,运动功能RULM≥15」。

目前健保给付约41人,涵盖SMA病友1成,张惠萍指出,扩大给付范围后,预估用药人数可以增加到200人,涵盖5成病友。此外,现行只有百健,属于脊随注射型药品,未来病友还多了罗氏可选择,罗氏为悬浮液剂型口服药。

张惠萍强调,健保署理解生命不能重来,会在有限资源向厂商争取最合理的价格,希望照顾最多病人。

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