泛视神经脊髓炎是一种自体免疫造成中枢神经系统发炎的罕见疾病,会对视神经、脊髓及脑干造成损伤,病友急性发作时会出现疼痛、肌肉无力、瘫痪、视力丧失以及膀胱或肠道控制问题,而反复发作导致需要他人的协助与照护。

健保署医审及药材组组长黄育文指出,过去并没有专一治疗泛视神经脊髓炎之药品,只能以全身性免疫抑制剂,如口服皮质类固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil来治疗,且副作用大,病人使用后免疫力下降,感染风险提高。

健保署为照顾罕病病友,积极导入精准治疗,含satralizumab及inebilizumab成分之生物制剂用于治疗水通道蛋白4自体抗体阳性之泛视神经脊髓炎,相较于传统口服类固醇及免疫抑制剂,临床实证显著降低复发率70~90%,具给付效益。

案经2023年8月17日「全民健康保险药物给付项目及支付标准共同拟订会议」,同意将治疗泛视神经脊髓炎之2项单株抗体生物制剂药品纳入健保给付,并于2023年10月1日生效。预估约有121位病人受惠,平均人年药费250万元,健保每年挹注约2.42亿元。

健保署进一步说明,由于罕见疾病的特殊性及需求性,今年的目标为「缩短罕药审查时程」及「积极给付罕病新药,朝向100%执行率」,在有限健保资源积极向厂商争取最合理之价格,将具临床实证及给付效益之药品,优先纳入给付,造福最多之病人。

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