仁新医药董事长林雨新博士表示,此次发表的一年数据持续表现了Tinlarebant的安全性和有效性,可看出其为一款很有潜力的斯特格病变口服药物。
Tinlarebant临床二期为期两年,参加的13位STGD1病患至今都已完成一年的治疗,已完整收集可评估药物安全性和耐受性的数据,以及可评估疾病进展的视网膜成像数据。数据显示许多受试者的视网膜厚度稳定,更观察到黄斑中心椭圆体带的缺陷处有改善现象。
数据显示13位受试者完成1年的治疗后,7位(53.8%)的视网膜萎缩区域呈现稳定状态,同时13位受试者中有12位(92.3%)没有出现视网膜萎缩区域。且13位中有9位的病患(69.2%)至少一眼的最佳矫正视力呈现稳定,甚至有改善的趋势。
值得一提的是, Belite本次的一年期中数据显示,平均视网膜萎缩区域增长率仅为每年0.03 mm²,体现出LBS-008极有潜力可停止或减缓STGD1的恶化。
林雨新进一步表示,儿童时期发病的STGD1的特点是病情会快速恶化而导致视力快速下降,在成年之前视力将永久性丧失,然而本次期中数据显示,病人在接受12个月的LBS 008治疗后,多个结构上与机能上的观察数据皆逐步稳定,让病情得以控制或是改善。
STGD1的发病率为万分之一,是最常见的遗传性视网膜失养症,在美国约影响3万人,目前仍无药可医,根据美国投资银行的研究报告,预估2030年全球STGD1市场规模可达12.7亿美元(约新台币393亿元)。
Belite目前正同步针对STGD1青少年病患进行为期两年的临床二期试验和为期两年的临床三期试验 (代号DRAGON)。预计2023 年第2季度再次发表STGD1临床二期试验数据,届时所有受试者都已完成18个月的治疗。
DRAGON是目前全球唯一的STGD1临床三期试验,加上LBS-008已取得FDA快速审查认定,极有可能成为全球首个STGD1核准药物,抢攻庞大市场商机。
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