根据国玺公司的公告,该试验主要召募年龄介于45~85岁,中风超过6个月以上之受试者,评估GXNPC1对于这群中风患者的疗效以及安全性。最终共收案12人且都完成6个月的治疗及追踪。
最终数据显示,病患在接受GXNPC1治疗后,能够迅速的在2周内产生治疗效果,在高剂量组别,神经功能指标NIHSS评分于第2周即可平均进步1.2分,并且可以持续改善至第24周平均进步达到2.7分,且其中有89%的病患皆显示治疗后神经功能有所改善;在评估日常生活功能的巴氏量表部份,无论是接受高剂量或低剂量GXNPC1组的受试者,巴氏量表(Barthel Index) 评分在第6个月平均都进步10分以上。
其中最引人注目的是有2位原本为中度依赖的受试者,进步至完全独立不需要再依赖旁人协助,此外也有4位原本为严重依赖的受试者,进步至中度依赖。相较于以往这类的病患,神经功能几乎没有进步的空间,GXNPC1显示了相当好的疗效。在安全性方面,结果显示单次脑内注射 GXNPC1,对于慢性中风患者具有良好的耐受性。显示这种新的细胞制剂剂型在临床上能够安全且有效地用于治疗人类脑中风。
关于本次试验的详细结果,会在11月30日至12月3日于台北南港展览馆展出,并由试验计划主持人林欣荣教授与国玺干细胞共同于12月2日下午2点,在花莲慈济医院摊位(第N802摊位)上发表。
本次公布的试验结果也备受各方关注,卫福部次长王必胜也亲自至会场了解试验结果。王必胜表示,健康保险署近年来「加速收载健保新药」做了许多努力。其中健保署会于明年开始推动暂时性健保支付许可,该许可针对有临床迫切需求的药物,但临床疗效及安全性尚有不确定性的新药,可以提前于临床使用2年,搜集临床使用经验,相关费用由健保署及厂商共同支出,造福目前缺乏药物治疗的民众。两年后再以真实世界资料决定是否继续给付新药。
该公司表示,GXNPC1目前已经有完整的专利布局,包括亚洲及美洲各国,同时GXNPC1也获得国家药物科技研究发展奖、台北生技奖以及国家新创奖等殊荣,是备受关注的一支国产新药。后续除了向台湾FDA提出GXNPC1第三期临床试验申请之外,也会积极地配合新的法规,寻求提早上市的机会,让这个国产新药能够加速商品化的时程,造福国内将近50万的中风病患。
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