针对白血病,基隆长庚血液肿瘤科副主任黄彦闵解释,白血病分「急性」与「慢性」,往下再区分出「淋巴性」与「骨髓性」,而急性淋巴性白血病患者年龄分布呈现2个主要尖峰,以小孩、老人居多,台湾目前治疗策略以化学治疗为主,再加上干细胞移植作为后续辅助。
黄彦闵指出,台湾的白血病儿童病患治疗存活率很高,可达到80%、90%以上,已是可以痊愈的癌症;至于高龄族群,因年龄较长,有些都已70岁以上,疾病恶化速度也快,加上对治疗耐受度、反应不一定好,相较下预后较差。
CAR-T疗法有局限
不过黄彦闵也说,小儿急性淋巴性白血病多数个案虽能痊愈,但不排除部分传统治疗无效,或经传统治疗后又复发的个案,若没后续移植、CAR-T之类的细胞疗法,其治愈机率确实不高。
黄彦闵指出,CAR-T是在台湾已上市、也有拿到药证的正式治疗,但仅局限在「急性淋巴性白血病」,与「复发性或难治性的弥漫性大B细胞淋巴瘤」,且目前国内仅有一间药厂获上市许可。
此外,黄彦闵提到,目前适用CAR-T的「急性淋巴性白血病」,只限于针对「B细胞」异常的患者,T细胞异常病人并未纳入适应症中,且费用相当高昂,预计花费可达1000万,没有健保给付。
名医直言「CAR-T没那么神」
台大医院细胞治疗科主任姚明则直言,CAR-T是一种标靶治疗,目前成熟的CAR-T只对B细胞淋巴性血癌、或部分B细胞淋巴癌有效,病童若是T细胞淋巴性血癌,目前根本没有发展成熟的CAR-T疗法。
姚明表示,台湾很多患者都有这问题,而该病童要用捐赠者的异体T细胞,此治疗也不成熟,要经过人体试验才能评估疗效,而国内目前连人体试验都没有;至于中国现况,他不晓得,无法评论,但肯定也不是常规疗法,是实验性治疗。
针对全球是否有国家在做异体CAR-T治疗且成功案例?姚明表示,国际上有在准备,但还没进入临床试验,都在很早期,各界可以去找,而且「我觉得大家把CAR-T讲太神了啦」。
CAR-T纳健保讨论中
至于目前CAR-T纳入健保的讨论进度,健保署表示,厂商建议给付范围同卫生福利部核准之适应症,即「患有难治型、移植后复发、第二次或二次以上复发之B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的25岁以下儿童和年轻成人病人」与「经两线或两线以上全身治疗后之复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人病人」。
健保署指出,以上两种适应症,厂商初步预估使用人数约为数十人,本案已进入药品专家咨询会议讨论,近期将与厂商协商,后续依行政流程再提请药品专家咨询会议讨论,实际给付范围、受益人数与支付价仍须依全民健康保险药物给付项目及支付标准共同拟订会议决议为准。
此外,健保署医审及药材组组长黄育文表示,目前实际讨论时间还未敲定,而本次讨论也将是健保署药品专家咨询会议后的首度面对面讨论,但涉及议题众多,包括除给付范围、受益人数等议题外,也要考量未来纳入健保后的风险分摊方案以及追踪架构。
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