台湾的SMA医疗史可以追溯到2000年,高雄医学大学附设中和纪念医院钟育志教授领导的团队成功研发了全球首例SMA小鼠模式,为SMA的致病机转与药物研发奠定了基础。随后,台大医院神经部的蔡力凯教授团队利用这个「Taiwan model」SMA小鼠在国际学术界发表多篇重要论文,并引发了热烈讨论。随著时间推进,台湾逐步引进更多SMA药物,并于今年8月成功达成健保扩大给付的里程碑,成为医疗史上的重大突破。

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中国医药大学儿童医院的周宜卿副院长表示,健保扩大给付SMA药物是随著医药进展而逐步开放的成果。此前,许多病友因年龄或上肢运动功能的限制而无法接受治疗,如今这些限制被打破,让许多本已失去希望的病友重新燃起信心。周副院长还分享了两位病友的感人故事,展示了新政策对他们生活的改变。

蔡力凯教授进一步指出,SMA常被误认为「渐冻人」,但两者的发病时间与影响不同。SMA患者多在婴童时期发病,影响可能长达数十年,而药物治疗能帮助病友维持神经功能,并实现自我价值。随著医药进步与健保的支持,越来越多的SMA病友得以拥有更好的生活质量,并有机会实现人生梦想,贡献社会。


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