脊髓性肌萎症基因治疗跨世纪大跃进 健保给付全台第一例效果显著
【记者凃建丰/高雄报导】脊髓性肌肉萎缩症(Spinal Muscular Atrophy),是一种因SMN1基因变异导致进行性神经肌肉退化疾病,因脊髓运动神经细胞受损,影响独坐、行走、说话、呼吸和进食等活动的肌肉功能,目前健保给付背针、口服及基因针剂等3种治疗方式,基因治疗药物于今年8月纳入健保给付,国内第一例接受健保给付基因治疗的第一型SMA病童于高雄医学大学附设医院执行给药,目前追踪效果良好,治疗过程首度曝光,健保署石崇良署长也特地南下与家属共享喜悦!