罕病基金会创办人陈莉茵指出，罕药支出占整体健保预算，历年来均未超过1%，近六年罕药专款未执行预算总额高达35.877亿元，且通过给付的新药几近个位数，空有预算若不落实执行，仍无法即时挽救苦等新药的病患。一代健保的罕药给付率为86.79%，至二代健保时大幅下降为44.44%。
罕见疾病基金会共同创办人曾敏杰指出，「罕见新药未能收载给付，应是罕药专款执行每年均有余额的主要原因。事实上是新药预算未被执行，以及新药获得给付时间拉长」。
罕见疾病药物因为市场小、开发成本高，被称为「孤儿药」，费用非一般家庭可负担，若无健保支持，无疑使家庭经济及生活陷于困窘甚或绝境；据统计，自2020年至今，罕见新药累积未给付达23种，其可照顾19种罕病，通报人数截至2023年1月，共有7,144人，然而其中高达2,072位病友已过世，显见应加速给予病友治疗。
「新的药物明显改善孩子癫痫发作时间，让我们跟孩子有了更深的感情」，有桐妈妈表示，有桐直到3岁才确诊「卓飞症候群」，只要感冒、天气热、温差大、室内闷热或玩太嗨都会诱发癫痫，一发作就停不下来，必须到医院打镇定剂且插管进加护病房，那时候每个月住在加护病房。
有桐妈妈说，因为担心发作后来不及冲到医院，以前都不敢带孩子外出，自从使用新药后，孩子病情明显改变，现在一个月发作3~4次，每次发作大概2分钟内就停止，让他们可以去动物园、近郊甚至出国。有桐认知上也有进步，课堂中开始与老师同学互动，可以明确向家人表达自己的喜好，最开心的事情就是可以和爸爸、哥哥一起打乐乐棒球。
每一次癫痫发作都会伤害脑部，而有桐目前每天吃2颗药，每个月自费2万多元，但体重增加，药量也得增加，医师近来建议1天3颗，每月须自费4万多元，却可再降低癫痫发作次数，甚至不发作。
有桐妈妈坦言，每月自费药物4万多元是一笔不小负担，夫妻多次讨论，犹豫是否暂时维持每天吃2颗药，控制每月平均发作3、4次，避免倾家荡产。
台湾罕病患者普遍被商业保险排除在外，罕见疾病基金会执行长陈冠如呼吁，提高罕病药物给付率，缩短罕药等待给付时间，贯彻执行罕药专款预算，才能给患者更多生机。
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