现年30多岁的施小姐，小时候学走路与跑步都比同年龄孩子慢，而且蹲下后站立有点困难，初期以为骨科疾病，治疗无效改看神经科，国小时期确诊SMA。她的运动功能曾3度断崖式恶化。第一次发生在大学时期，双脚像布丁一样软、无法迈出步伐，双手也无法握笔写字。
第二次出现在4年前的研究所时期，施小姐独自到美国纽约实习，原本还能依靠助行器维持行动力，没想到一次感冒后，一度只能躺在床上、完全不能动，但为了不让家人担心，更不愿意放弃得来不易的实习机会，因此选择暗自流泪与承受。
第三次则发生在去年底，某天夜晚下班回家，为防止跌倒，双手扶墙，小心翼翼地走向门外，但跨出大楼门口后，肌肉就像失去联络一样无法控制。施小姐表示，当时为了保持站姿，耗尽全身力气，完全无法抽空打手机求救，只能僵在原地，直到精疲力尽跪倒，今年初开始仰赖轮椅行动。
「有药没钱买」比「没有药医」更残酷
看似个性坚强的施小姐并非对治疗不抱希望，而是不敢相信能申请到健保，不敢想像在申请健保未果之下，妈妈会如何倾家荡产救自己。她直言，2百万或2千万的药物对她来说就像没有一样，「有药没钱买」比「没有药医」更残酷。
直到年初健保放宽SMA药物给付于青少年与成人病友的消息公布，台北荣总神经内科医师萧丞宗的积极，让施小姐决定给自己一次机会。萧丞宗深刻体会健保申请过程对病友而言有多困难，主动安排甚至陪伴在医院里面「跑关」，尽量减少施小姐往返医院的次数。
所幸施小姐通过健保给付，目前接受SMA背针治疗3个月左右，追踪数据显示病况正在进步，可咬牙站立长达2小时，也可在室内缓慢走动。但健保规定如果2次追踪评估退步，就不再给付药物，让施小姐担心也做好再度失去的打算。
3种SMA药物已纳健保给付
台湾每17,181名新生儿就有1位是SMA宝宝，目前全台湾约有400名SMA病友，百人已纳健保，但与时间赛跑还有300人。萧丞宗指出，目前已有3种SMA药物纳入健保给付，分成背针、口服和基因治疗，只有背针没有给付年龄限制。
2023年欧洲一份SMA药物追踪最长时间(30个月)的真实世界证据发表，研究显示对于成人与年龄较大的儿童病友，背针均能带来持续且稳定的运动功能改善，且治疗时间越长，治疗效果越明显。
萧丞宗指出，国外给付SMA药物其实没有那么多限制，每位病友都应该有接受治疗的权利，希望政府在财政允许的情况下，不设限给付用药，因为用药的确能明显改善症状，不只帮助SMA病友本身，也连带减轻照顾者及家庭的负担。
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