台大医院血液科医师林建嵚说明，骨髓纤维化大多为后天造血细胞的基因突变所导致，会使患者原有造血系统失常、脾脏因代偿性造血而增大，另外体内会产生很多不正常的细胞激素进而产生各种不舒服的症状。
骨髓纤维化常见十大症状包括夜间盗汗、注意力不集中、活动力不佳、易有饱足感、疲劳、骨头疼痛、发烧、搔痒、腹部不适、体重下降，严重甚至会因皮肤搔痒等引发睡眠障碍，然而前述症状容易被混淆而延误就医。
因此，林建嵚建议，50岁以上中高龄民众如观察到自身长期有上述症状，切勿掉以轻心。据统计，约10%至20%骨髓纤维化患者会因未能即时治疗而恶化成急性骨髓性白血病，致死风险骤升，加上现有治疗选择有限，骨髓纤维化患者平均存活期仅3.5到5年。
骨髓纤维化病人需要依靠稳定治疗控制疾病进程，林口长庚血液科郭明宗医师指出，目前唯一根治方式为异体骨髓移植，但因风险高、且需考量患者年龄、病况与匹配合适捐赠者，使得许多患者无法接受此治疗，其余治疗选择则包括口服化疗药、脾脏切除手术或放射治疗、输血、标靶药物等。
医师会优先评估患者状况是否适合做骨髓移植治疗，若无法执行，则以标靶药物为首要选项。不过，郭明宗坦言，约7成患者在用药5年内产生抗药性或副作用而中断疗程，是临床治疗上一大限制。近年来国际间陆续发展可精准抑制变异基因的新型标靶药物等，未来期望有机会纳入健保，成为骨髓纤维化治疗新利器。
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