健保署副署长蔡淑铃今天告诉中央社记者，SMA基因治疗用药拟自8月起纳入健保给付，经共拟会议价后，一剂新台币4900万元，这是健保在罕病用药部分首次把基因治疗药品纳入给付。
目前这款SMA基因治疗用药通过的适应症为「6个月以下发病，且带有基因突变」，预估一年有8名病童受惠。蔡淑铃表示，其实仿单上的年龄更宽，但因价格昂贵，先从最有效的6个月以下小朋友开始给付，同时搜集真实世界资料，确认是否如仿单所述终生有效。
她进一步说明，这款用药问世至今，才追踪8年左右，「终生是很久的」，现在还无法确定是否真的终生有效，所以先给付这一段，并持续搜集台湾资料，另外也会参考国际使用经验，未来视财源慢慢放宽。
针对治疗SMA药品，另外1款脊椎注射用药及1款口服用药。蔡淑铃说，这2款都属于终生使用，均已纳入健保给付，并扩增给付范围至「3岁内确诊发病，若大于等于7岁，则须运动评估大于15」，若以国内SMA患者总数400多人推估，希望3款药物加起来可让一半的病人、约200人受益。
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是先天基因缺陷或突变导致脊髓前角运动神经元退化，随著时间严重持续肌肉萎缩、无力，导致病患行走或进食困难，甚至无法呼吸的一种罕见遗传性神经肌肉疾病。（中央社）
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